探索用基因疗法为胎儿治疗罕见脑病

发表日期:2019-10-23 | 来源:养生饮食

导读: 美国科学家正在为一种叫做“安戈尔曼综合症”的罕见脑部疾病开发一种全新的基因疗法,他们尝试通过修复胎儿大脑中的基因突变来治疗这种严重的病症。  每1.5万名出生婴儿中就有1名患有安戈尔曼综合症。这种患儿

  美国科学家正在为一种叫做“安戈尔曼综合症”的罕见脑部疾病开发一种全新的基因疗法,他们尝试通过修复胎儿大脑中的基因突变来治疗这种严重的病症。陕西比较好的癫痫病治疗医院p>

  每1.5万名出生婴儿中就有1名患有安戈尔曼综合症。这种患儿通常大脑较小,走路和睡眠都会有问题。并且这些婴儿可能一辈子都不说一句话。

  这种基因治疗法此前从未有人尝试过。它需要医生将一种无害的病毒注射进胎儿的大脑,病毒将感染神经元并发送出一套能修正基因缺陷的分子。测试表明,这种疗法在孕中期左右有效,孕中期胎儿的大脑还处在发育的早期阶段。

  北卡罗来纳汕头市专治癫痫病的知名医院大学的神经生物学家马克(Mark Zylka)称,“我们相信这种方法就算不能完全治愈(安戈尔曼综合症),也是一种治疗手段,它取决于何时注入。”

  据报道,健全人的基因密码中的每个基因都有两个拷贝,各来自父亲和母亲。但是并非两个基因拷贝都永远处于激活状态。大脑的正常发育过程中,来源于母亲的印迹基因UBE3A通常会处于激活状态,而来源于父亲的则处于沉睡状态。患有安戈尔曼综合驻马店癫痫病医院哪家好症的婴儿的UBE3A基因缺失或突变,意味着UBE3A完全失活。

  对小鼠的研究表明,对在子宫中的胎儿实施基因疗法,能激活大脑关键部位的UBE3A。后续研究表明这对培养皿中的人类大脑细胞同样有效。马克表示,“这确实增加了基因疗法适用于人类的可能性。”

  此前从未有人研究过直接注射胎儿大脑的基因疗法。但马克相信,如果未来研究进行顺利的话,他的疗法或许能成为推动治疗其他更常见癫痫病的发病原因有哪些病症的重要第一步,如某些形式的自闭症。他表示:“这些神经发育障碍中大脑发育是由于基因突变而不正常,对许多这种疾病来说,佳干预时间可能要在早期,非常早。”

  安戈尔曼综合症早可以在怀孕10周检测出来,但是对检测出的孕妇却没有任何可行的治疗方法。马克说:“孕妇们得到确诊,却对此束手无策,那种时刻她们不得不作出相当困难的决定。这(基因疗法)或许能给她们提供另一种选择。”

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